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武田（Takeda）日前宣布，美国FDA授予其在研口服食欲肽（orexin）激动剂TAK-994突破性疗法认定，用于治疗1型发作性睡病（NT1）患者的过度日间嗜睡（EDS）。NT1是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的标志性症状，表现为患者不能全天保持清醒和警觉，在不适当的时间入睡。TAK-994旨在选择性靶向食欲肽2受体，目前正在2期临床试验中接受评估。
研究表明，NT1患者大脑中产生食欲肽的神经细胞大量丢失，因此激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。这一突破性疗法的授予是基于早期和初步临床数据，这些数据表明武田的在研口服食欲肽激动剂可让NT1患者日间觉醒的客观和主观测量结果得到显著改善。2期临床试验的数据将在研究结束后在未来科学会议上展示。此前，这款药物的静脉输注剂型TAK-925在概念验证1期临床试验中，表现出维持NT1患者清醒的疗效。
▲TAK-925在概念验证试验中表现出可喜活性（图片来源：武田官网）
“1型发作性睡病患者白日过度嗜睡，这可能意味着在工作或学校经常入睡。如果获批，TAK-994有可能通过解决疾病核心的潜在食欲肽缺乏，改变我们目前治疗NT1的方式。”武田神经科学治疗部负责人Sarah Sheikh博士说，“食欲肽在调节一个人的睡眠觉醒周期中起着关键性的作用，并且在大脑中支持人体自然的促觉醒途径。”参考资料：
[1] Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation to Takeda’s Investigational Compound, TAK-994, an Oral Orexin Agonist in Clinical Development for Narcolepsy Type 1 (NT1). Retrieved August 1, 2021, fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20210728005256/en
[2] Scanmmell (2001). Wakefulness: An eye-opening perspective on orexin neurons. Current Biology, DOI:https://doi.org/10.1016/S0960-9822(01)00466-3
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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